● 혈우병 치료제 `앱스틸라`,미국 이어 캐나다 판매허가 승인
- 5월 美 FDA 이어 캐나다 시판허가 획득
- 유럽 EMA 판매 허가도 초읽기··· 스위스, 호주 시판 승인 신청 완료
SK케미칼(사장 박만훈)은 혈우병 치료제 ‘앱스틸라 (AFSTYLA)’가 미국 식품의약국(FDA)에 이어 캐나다 보건당국(Health Canada)으로부터 시판 허가를 받았다고 18일 밝혔다.
앱스틸라는 SK케미칼이 자체 기술로 개발하여 2009년 CSL 사에 기술이전을 통해 라이선스 아웃한 바이오 신약으로 CSL사에서 생산공정개발, 글로벌 임상 및 허가 신청을 진행해왔다.
지난 5월 국내 기술 기반 바이오 신약으로는 최초로 미국 시장에 진출한 앱스틸라는 11월 유럽 EMA 산하 인체약품위원회로부터 시판 허가 권고를 받아 유럽 진출 초읽기에 들어갔으며 현재 스위스, 호주 등에서도 허가 심사를 받고 있다.
앱스틸라는 A형 혈우병 치료를 위해 세계에서 최초로 SK케미칼이 연구 개발한 ‘단일 사슬형 분자구조(single-chain product)’를 가진 혈액응고 제8인자이다. 기존 혈우병치료제는 분리된 두 개의 단백질이 연합된 형태였지만 앱스틸라는 두 단백질을 하나로 완전 결합시켜 안정성을 획기적으로 개선했으며, 주 2회 투여 가능하다는 특징을 가지고 있다.
또한 글로벌 임상결과 기존에 치료를 받던 환자들에게서 중화항체반응이 단 한 건도 보고되지 않아 안전성 또한 입증됐다. 중화항체반응은 약물의 효과를 저해하는 항체가 형성되는 반응으로 A형 혈우병 치료제의 가장 심각한 부작용으로 꼽히고 있다.
CSL의 R&D 총괄 관리자(Chief Scientific Officer and Director of R&D)인 앤드류 커버슨(Andrew Cuthbertson) 박사는 “A형 혈우병 치료제인 ‘앱스틸라’의 캐나다 시판 허가를 통해 환자들이 보다 나은 삶을 위한 치료 대안을 얻게 되었다”라고 전했다.
CSL 사는 앱스틸라가 혁신적이고 효과적인 치료제(innovative and effective therapy)로서 전세계 A형 혈우병치료제 시장에서 경쟁 우위를 가질 것으로 예측하고 있으며, 이에 따라 SK케미칼은 CSL의 글로벌 판매에 의한 로열티 수입을 기대하고 있다.
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혈우병치료제 ‘앱스틸라(과제명: NBP601)’가 캐나다 보건당국으로부터 시판허가를 획득했다.
[용어 설명]
1) A형 혈우병
혈액응고 제8인자의 결함 혹은 결핍으로 발병되는 선천적 출혈성 장애 질환으로 대부분의 환자가 남성이다. A형 혈우병 환자들은 주로 근육, 관절, 내부 장기에서 출혈이 발생하거나 지속된다. 미국 질병통제예방관리센터(CDC)에 따르면 남성 약 6,000명 중 1명이 선천적으로 혈우병을 갖고 태어난다.
2) 앱스틸라
‘Affinity Style Long Acting’의 축약어로 생체 내에서의 결합력이 높아 안정적이고 약효가 장기간 지속되는 혈우병 치료제란 뜻을 담고 있다.
3) 혈액응고 제8인자
혈액 응고에 관여하는 13가지 인자 중 8번째 인자로 부족시 A형 혈우병이 발생한다.
[회사 소개]
CSL Limited (www.csl.com.au)
CSL은 1916년 설립되어 혈우병치료제, 면역결핍질환치료제와 인플루엔자 백신 등의 다양한 포트폴리오를 가지고 있는 글로벌 바이오의약품 기업이다. CSL(CSL Behring, Seqirus 포함) 은 30여개 국가에 16,000명 직원이 근무 하고 있다.